全球首个！强生达雷妥尤单抗新适应症获欧盟批准

7月23日，强生公司旗下杨森制药国际有限公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准达雷妥尤单抗（daratumumab）皮下注射制剂新适应症，用于治疗有高风险进展为多发性骨髓瘤的成人冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）患者。这是全球首个获批用于该患者群体的治疗方案，标志着多发性骨髓瘤早期干预领域的重大突破，为高危冒烟型骨髓瘤患者带来了全新治疗模式。

此次批准基于3期AQUILA研究的重磅结果。该研究显示，与主动监测相比，固定疗程的达雷妥尤单抗治疗能将患者进展为活动性多发性骨髓瘤或死亡的风险显著降低51%，为这一长期缺乏有效治疗选择的群体提供了明确的干预依据。

终结“等待进展”困境

冒烟型多发性骨髓瘤为无症状中间状态，骨髓存在异常细胞但无典型症状，约占新诊断多发性骨髓瘤病例的15%。多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液癌症，影响浆细胞，可导致骨破坏、贫血、感染等并发症，2022年欧盟估计超3.5万人确诊，超2.27万人死于该疾病。

高危患者中约50%会在两年内进展为活动性多发性骨髓瘤，此前临床医生除观察外缺乏获批疗法，患者长期面临疾病进展的不确定性。

雅典国立与卡波迪斯特里亚大学医学院Meletios A.Dimopoulos教授指出：“达雷妥尤单抗的获批彻底改变了这一现状。通过更早干预，我们有望延缓甚至阻止疾病进展至有症状阶段，减少不可逆器官损伤，为患者争取更长的预后改善窗口。”

强生创新医疗欧洲、中东及非洲地区血液科治疗领域负责人Ester in ’t Groen表示：“这一批准填补了高危冒烟型多发性骨髓瘤患者未被满足的临床需求，是首次为该群体提供治疗选择。符合条件的患者无需再被动等待，可通过主动治疗阻断疾病进展，摆脱等待的恐惧。”

AQUILA研究：坚实数据支持早期干预价值

3期AQUILA研究（NCT03301220）是目前针对高危冒烟型多发性骨髓瘤规模最大的随机研究，纳入390例患者，对比达雷妥尤单抗皮下单药治疗（194例）与主动监测（196例）的疗效与安全性。

中位随访65.2个月时，达雷妥尤单抗组无进展生存期（PFS）显著优于监测组：

-60个月无进展生存率：达雷妥尤单抗组为63.1%，监测组仅40.8%，进展或死亡风险降低51%（HR=0.49，p<0.001）；

-按梅奥2018标准（20/2/20）归类的高危患者中，达雷妥尤单抗组中位PFS未达到，监测组仅22.1个月（HR=0.36）；

-总生存期显著延长：达雷妥尤单抗组5年生存率93.0%，监测组86.9%（HR=0.52）；

-总缓解率：达雷妥尤单抗组63.4%，监测组仅2.0%（p<0.001）；

-至一线治疗的中位时间：达雷妥尤单抗组未达到，监测组为50.2个月（HR=0.46）。

安全性良好，耐受度高

达雷妥尤单抗安全性与既往研究一致，治疗中断率低：

-3/4级治疗期间不良事件（TEAEs）发生率：达雷妥尤单抗组40.4%，监测组30.1%；

-最常见3/4级TEAEs为高血压（两组分别为5.7%和4.6%）；

-因TEAEs停药率仅5.7%，致命性TEAEs发生率低（1.0%vs监测组2.0%）。

强生创新医疗多发性骨髓瘤疾病领域负责人Jordan Schecter博士表示：“此次获批使强生拥有了覆盖多发性骨髓瘤各阶段的创新疗法，为医患提供更早干预选择，可显著延缓进展、减少强化治疗需求并延长生存期。我们将持续践行‘主动对抗癌症’的使命。”

（信息来源：药融圈）