全球首个！司美格鲁肽获FDA批准治疗MASH

8月15日，诺和诺德对外宣布，美国FDA司美格鲁肽用于治疗伴有中度至晚期肝纤维化（符合F2至F3期纤维化）的非肝硬化性代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。

Wegovy现已成为首个也是唯一一个获批用于治疗MASH的GLP-1疗法，仅在美国，估计就有约2200万人患有MASH，也是FDA近年来批准的第二个MASH用药。

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）是一种严重的、进行性的、影响肝脏的代谢性疾病，若管理不当可能致命。全球有超过2.5亿人患有MASH，预计到2030年，该疾病晚期阶段患者的数量将翻倍。在目前超重或肥胖的人群中，超过三分之一的人也患有MASH。MASH患者在疾病早期通常很少或没有特定症状，这往往导致诊断延迟，进展为晚期肝病（包括肝癌）的风险高于普通人群。

FDA批准2.4mg的司美格鲁肽用于MASH治疗是基于一项代号为ESSENCE的三期临床试验。该试验旨在评估每周一次皮下注射司美格鲁肽2.4mg对患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎伴中度至晚期肝纤维化（2期或3期）的成人患者的效果。试验分两部分进行，计划入组的1,200名参与者以2:1的比例随机分配接受司美格鲁肽2.4mg或安慰剂治疗，在标准治疗基础上进行，为期240周。在第1部分中，目标是基于前800名随机患者的活检样本，证明司美格鲁肽2.4mg治疗在72周时可改善肝脏组织学。在第2部分中，目标是证明在240周时，对于患有MASH和中度至晚期肝纤维化的成人患者，司美格鲁肽2.4mg治疗相较于安慰剂可降低肝脏相关临床事件的风险。基于第1部分试验的结果，诺和诺德已于2025年2月在欧盟提交了监管批准申请，并随后于2025年5月在日本提交了申请。第2部分试验预计将于2029年公布结果。

ESSENCE试验的第一部分结果显示，在第72周时，接受Wegovy?治疗的患者中有36.8%实现了肝纤维化改善且脂肪性肝炎未恶化，而安慰剂治疗组仅为22.4%，接受Wegovy?治疗的患者中有62.9%实现了脂肪性肝炎消退且肝纤维化未恶化，而安慰剂治疗组仅为34.3%。

“Wegovy现已成为首个获批用于治疗MASH的GLP-1疗法，补充了司美格鲁肽已被证实的减重及心血管获益，并进一步丰富了与司美格鲁肽相关的广泛临床证据体系。”诺和诺德执行副总裁、首席科学官兼研发负责人Martin Holst Lange博士表示。

（信息来源：药融圈）