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北京医药行业协会信息周报
 

 

 

 

投资动向
开发现货型CAR-T自身免疫疾病疗法!新锐达成合作
日前,Allogene Therapeutics和Arbor Biotechnologies宣布达成一项非独家的基因编辑全球许可协议。Allogene将在其下一代AlloCAR-T平台中使用Arbor专有的CRISPR基因编辑技术来开发自身免疫疾病疗法。
Allogene公司专注于开发与设计下一代同种异体CAR-T疗法,旨在减少或避免使用化疗作为预处理。其AlloCAR-T平台使用来自健康捐赠者的T细胞,并经过工程化设计以表达能够识别和破坏致病细胞的CAR蛋白。根据公司官网,单次生产现货型AlloCAR-T产品可能为100多例患者提供治疗。
Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建,旨在开发基因编辑蛋白,并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。该公司并通过使用人工智能技术、高通量筛选以及蛋白工程化技术,设计了新型的基因组编辑器,这些编辑器利用CRISPR系统,以实现具有治疗水平的编辑效率。
Allogene利用其AlloCAR-T平台所开发、用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的首款CAR-T疗法ALLO-329预计将于2025年初进入1期临床试验。ALLO-329是一种针对B细胞和CD70阳性激活T细胞的CD19/CD70靶向疗法,这两种细胞在自身免疫性疾病中扮演重要角色。
(信息来源:药明康德)
 
青岛国信集团与两大生物制药机构签署战略合作协议
3月6日,青岛国信发展(集团)有限责任公司与中国生物制药及青岛海洋生物医药研究院在青岛签订战略合作协议,青岛市委常委、副市长王波,中国生物制药有限公司董事局主席谢其润,国际欧亚科学院院士、青岛海洋生物医药研究院院长杜冠华,青岛市政协副主席、市卫生健康委主任、市中医药管理局局长薄涛,青岛西海岸新区工委副书记、青岛自贸片区管委主任、中德生态园管委主任高善武以及相关政府单位领导见证了此次签约。本次成功签约,标志着青岛国信集团正式进军具有海洋特色的生物医药和大健康产业。
青岛国信集团与中国生物制药及青岛海洋生物医药研究院在青岛签订战略合作协议。
中国生物制药作为全国领先的创新研究和研发驱动型医药企业,在创新药研发方面始终走在行业前列。管华诗院士创立的青岛海洋生物医药研究院,作为顺应国家海洋战略、海洋药物学科发展规律和产业发展趋势应运而生的创新型研发机构,引领着全国海洋生物医药行业的科技创新与快速发展。此次,国信集团与中国生物制药及青岛海洋生物医药研究院建立战略合作关系,是在新一轮科技革命和产业变革浪潮中,塑造生物医药产业“新质生产力”的一次强强联合,必将在产学研协同、资源优势融合、产业链联动等方面,发挥出重要作用。
青岛国信集团作为全市唯一一家将海洋产业纳入主业的市直企业,在青岛市委、市政府的正确领导下,积极响应海洋强国战略,全力匹配青岛市建设全球海洋中心城市要求,精心谋划战略性新兴产业破局,将具有海洋特色的生物医药和大健康产业作为集团新兴产业的布局方向,组建设立了国信健康产业公司,战略性重组了正大制药(青岛)有限公司。正大制药(青岛)有限公司是中国首家海洋药物生产企业、中国唯一一个国家级海洋药物中试基地,是青岛制药行业龙头企业和青岛市医药产业链链主企业。公司与青岛海洋生物医药研究院联合研发的海洋一类新药BG136,是国际首个进入临床试验的免疫抗肿瘤海洋多糖类药物,拟应用于晚期实体瘤患者的治疗,目前正在临床I期阶段,进展顺利。国信集团对这一新赛道的拓展,对推动青岛市海洋生物医药产业的培育发展和“蓝色药库”目标的实现,巩固我市在海洋生物医药行业的全国引领地位,具有重要的促进作用和深远的现实意义。
面向未来,国信集团将以此次合作为契机,通过“产业+园区+链主企业+基金”的模式,以生物医药为核心拓展布局高端医疗器械和医药服务业务,有效借助产业园区投资建设与运营构建产业生态,带动产业体系向上下游产业链延伸布局、价值链高端迈进,打造形成海洋特色彰显、产业带动力强的生命健康产业集群,为完善青岛市海洋生物制药全产业链建设,助力实现“引领型现代海洋城市”目标提供新引擎、新动能!
(信息来源:大众网)
 
国控广州与翔乐成为战略合作伙伴
3月6日,国药控股广州有限公司与翔乐咨询(深圳)有限公司联合宣布正式签订战略合作协议。
国控广州采购部(进口合资品)总监何展超、国控广州市场部总监于曦、市场营销部总监戴子善、客户服务部总监李卫;翔乐咨询CEO麦嘉欣、大湾区总经理姚伟杰出席活动并见证签约。国控广州何展超、翔乐姚伟杰代表双方签署战略合作协议。
本次签约代表着双方将建立战略合作伙伴关系,依托各自在大湾区及医药行业领域的优势,在市场推广、联合营销、专业服务等方面加强合作,共同打造有竞争力的医药行业联合解决方案,共建医药行业新生态,携手推进大湾区药品器械及医疗发展的深度交流,为大湾区居民提供更高水平的医疗服务和健康保障。
(信息来源:新浪)
 
百度健康与贵州益佰制药达成战略合作
近日,百度健康与贵州益佰制药签署战略合作协议:双方将结合互联网平台技术及生态优势,聚合彼此的优势与服务能力,围绕医药数字化营销,进行模式创新,最终实现更广大患者获益。百度集团资深副总裁、百度大健康事业群组总裁何明科与益佰制药总经理窦雅琪,百度大健康事业群组医疗业务总经理张延东与益佰制药数字化营销中心总经理张远洲,分别作为双方代表签署了合作协议。
近年来,随着医改推进、监管趋严、和互联网技术的介入,对医药企业的竞争与发展提出了更高的要求。益佰制药总经理窦雅琪介绍,传统的营销模式已经无法应对如今复杂多变的市场环境。益佰制药几年前就开始了医药数字化营销的探索,并且抱着长期、投入不设限的心态,最终打造了多款全网爆红的“网红”产品,趟出了一条属于益佰制药的数字化转型路。此次与百度的战略签约,是双方以往合作的一个终点和总结。在新的起点上,希望百度健康能长期作为益佰制药在数字化前行路上的良师益友,共同携手前行。
百度集团资深副总裁何明科表示,数字化转型是千行百业的必然趋势,现在,以大模型为基础的数智化转型也逐渐成为共识。百度擅长的是技术、以及互联网生态的建设,近年来开始在医药产业尝试更深度融合探索。希望未来能够利用技术和平台优势,助力益佰制药的优质产品被皇冠体育365,澳门皇冠体育:患者知道、使用。
贵州益佰制药股份有限公司是集新型药品的研究、开发、生产和销售为一体的高新技术企业。公司创建于1995年,经过历年不断地发展壮大,于2000年顺利完成股份制改造,并于2004年3月23日在上海证券交易所成功上市,成为贵州省首家上市的民营企业。
百度健康是百度旗下互联网健康平台,构建了健康科普、在线问诊、健康商城、互联网医院等完整的医疗服务体系,覆盖从在线诊疗到健康管理的全过程。目前,百度健康已成为全网领先的健康科普平台和领先的健康服务平台,日均服务医疗健康用户群体超1.3亿,满足超过日均3亿次精准医疗健康相关搜索。此外,百度健康依托领先的AI技术及数据资源优势,大模型能力与医疗场景融合创新,将重构医-患-药全场景应用及解决方案。
(信息来源:咸宁新闻网)
 
资本竞合
映辉医药完成数千万元A1轮融资,推进溶瘤病毒管线Ⅰ期临床研究
近日,苏州映辉医药科技有限公司成功完成数千万人民币的A1轮融资。本轮股权融资由盛元智本独家投资。融资资金将用于映辉医药的溶瘤病毒产品YH01的I期临床研究。
苏州映辉是皇冠体育365,澳门皇冠体育:具有溶瘤病毒设计、构建、验证、工艺开发和大规模生产即全链条产业能力的创新溶瘤病毒企业,其关键技术为国际领先水平。项目团队由病毒领域的国际知名专家,美国加州Torrey Pines研究所终身教授、原北京工业大学生命科学与生物工程学院院长黄映辉领导。团队包括英国皇家科学院院士及北京市顶尖专家,以及有丰富企业管理经验的运营专家和丰富产业化经验的行业专家,已经取得了大批具有自主知识产权的核心技术。苏州映辉现有5个产品,其中进展最快的YH01目标适应症为三阴性乳腺癌(TNBC),体内、外研究显示该产品具有颠覆性的疗效,处于临床I期研究阶段。
黄映辉教授在国外二十多年一直专注于溶瘤病毒的研究,创建了OCDP(Oncolytic Core Design Platform)技术平台,具备强大的多管线产品设计能力和国际领先的工艺开发能力,先后开发了十几款溶瘤病毒。映辉医药团队的产品研发设计和生产工艺技术均系皇冠体育365,澳门皇冠体育:首创,在溶瘤病毒研发技术平台方面处于国际领先地位,可全面解决溶瘤病毒行业的痛点,产品疗效突出。
苏州映辉创始人黄映辉教授表示:非常感谢盛元智本的认可与支持。病毒是强有力的武器,关键是怎样驯服它。溶瘤病毒是一种很有可能根治肿瘤的策略,但目前其优势与潜力尚未充分发挥出来。我们在本领域有着20余年的基础研究和技术积累,对病毒的基因工程改造有丰富的经验和娴熟的技巧,对肿瘤的发病机理和基因抗癌策略有深刻的理解。我们的产品是纯粹意义上的First-in-Class原始创新药物,完全独立于皇冠体育365,澳门皇冠体育:国际任何产品的设计,但无意中兼具了最近国际上披露的Adstiladrin和CG0070两个抗癌明星产品的特点,目前针对多种实体肿瘤显示出非凡的抗癌疗效,并可特异地杀死癌细胞、而不影响正常细胞。
盛元智本合伙人郭永智博士表示:当前资本寒冬背景,加上溶瘤病毒赛道痛点明显、同质化竞争激烈等原因,使得很多投资机构对于皇冠体育365,澳门皇冠体育:溶瘤病毒项目有所质疑。映辉医药的溶瘤病毒疗法,是真正强调病毒溶瘤作用而非将病毒当作载体的正统溶瘤病毒疗法,其安全性、有效性、技术领先性和工业化程度远超同类产品。CG Oncology公司与映辉医药采用类似技术方向,其产品在治疗膀胱癌方面完全缓解率高达75.7%,这一消息进一步增强了我们的信心。目前已披露的临床期数据表明,YH01在低剂量已发挥令人惊叹的疗效,我们期待映辉医药的产品在临床上的颠覆疗效,让溶瘤病毒技术能够拯救广大癌症患者。
(信息来源:动脉网)
 
先博生物完成2亿元A+轮融资,浩悦资本担任独家财务顾问
近日,专注于开发创新型免疫细胞疗法的深圳先博生物科技有限公司已完成2亿元A+轮融资。本轮融资由优山资本领投,元禾原点、朴道资本、国创勤智跟投,浩悦资本担任本轮融资的财务顾问。
先博生物CEO曹卓晓博士表示,感谢各位投资人的认可和支持。先博团队将继续奋斗,推进核心管线的临床开发,包括着力拓展CAR-NK细胞疗法在不同适应症的治疗潜力;积极推进有竞争力的实体瘤项目开发;将基于mRNA技术的体内细胞治疗技术带入临床验证阶段;同时与合作伙伴们继续深化合作,期待通过以上多方面努力尽快将高临床价值产品推出让患者获益。
优山资本董事长陈十游表示,非常高兴能够领投先博生物本轮融资。优山看好免疫细胞治疗成为重要的治疗手段之一,尤其是通用型免疫细胞治疗将大大提高可及性,并在血液瘤以外的实体瘤,以及自免、抗病毒、抗衰老等疾病领域均有广阔的治疗前景。我们期待先博团队为患者带来革命性的细胞治疗产品!
元禾原点合伙人赵群表示,元禾原点看好当前细胞疗法的技术发展前景和临床应用潜力,持续关注和投资疗效更好、成本更低、应用更广的新一代细胞技术产品。本次投资看好先博生物聚焦于行业痛点,不断在通用型和实体瘤领域进行卓有成效产品开发和探索,迅速建立起极具竞争力的行业壁垒,多技术平台并举将管线快速推入临床阶段。
朴道资本创始人鲁彦岑表示,先博生物作为一家处于临床阶段的细胞及基因治疗生物技术公司,兼具领先的科技创新、商业化和国际化综合能力。朴道资本作为本轮重要投资方认可、信任并长期支持先博生物,。通过本次投资,双方将进一步发挥协同效应,共同拓展、深化在创新生物技术投资、国际化、临床资源等领域战略合作。
勤智资本董事长汤大杰表示,先博生物团队在研发、CMC、临床与商业化方面均展现出了高效的执行力和强大资源整合能力,这在皇冠体育365,澳门皇冠体育:初创企业中非常难得。公司近年发展迅速。我们期待这些管线取得更加亮眼的临床成果,并通过成熟稳定的CMC能力降低生产成本,使细胞治疗变得可及,惠及更广大的患者群体。
浩悦资本创始人、CEO刘浩表示,我们很荣幸能作为先博生物本轮融资的独家财务顾问,协助公司完成此次融资。我们认为中国的细胞治疗下半场已经到来,而产业龙头与这一创新技术结合的模式,将会在领域中占有一席之地。因为在细胞治疗商业化受到质疑的今天,产业龙头的赋能将会帮助biotech企业,在未来商业化时交上一份不错的答卷。
(信息来源:动脉网)
 
恒驭生物宣布成功完成近两亿元人民币的B轮融资
3月11日,恒驭生物宣布成功完成近两亿元人民币的B轮融资,资金将用于进一步提升公司国际合规的质量体系建设、拓展产品线、并加速海外业务的布局。本轮融资由招银国际资本领投、和达大健康、宏诚投资、金浦人才基金、嘉善上市培育基金跟投、老股东承树投资、东富龙董事长郑效东先生继续加持。
恒驭生物以国际合规标准为依托,凭借卓越的质量和技术实力,打造了专注于大分子药物和CGT药物的Biosafety一站式服务平台,通过了欧盟QP、CNAS、ISO9001审计认证,满足NMPA、FDA、EMA等全球监管机构的严格要求,为创新药企提供可靠的保障。恒驭生物累计服务近200家生物药企,项目及申报实战经验丰富,已经为超过45个生物药的临床及上市申报案例提供了关键性支持,包括病毒清除验证、细胞库检定、商业化批放行、复制型病毒(RCL、rcAAV、RCR等)检测、HCD与HCP试剂盒与检测等服务。
恒驭生物拥有实战经验丰富的技术及质量团队,采用先进的系统和管理体系,包括符合ISPE GAMP5管理要求的LIMS、EMS系统,建立了遵循ALCOA+原则的数据管理体系。无论是生物制品的IND、BLA申报还是商业化生产的全生命周期管理,恒驭都能够提供可靠的生物安全和质量控制支持,为客户的成功提供有力保障。
(信息来源:细胞基因疗法)
 
国产原研分子,转手融了5.29亿美金
3月6日,一家位于美国加州的Biotech公司Alumis宣布完成了2.59亿美元C轮融资,本轮投资机构包含Samsara BioCapital、venBio Partners、礼来亚洲、汇桥资本等知名投资者机构。
这种金额的融资,对于美国生科行业,可谓是稀松平常。本次融资的特殊性在于,Alumis进度最快的核心管线ESK-001(目前公司唯一进入临床的分子),来自于中国创新药企业——海思科(27.230,1.57,6.12%)。可以说,这是一款“中国造”的原研分子。
2021年3月,海思科将下属子公司FT集团TYK2产品的在研项目所属专利和权益以“首付6000万美元+1.2亿美元里程碑”转让给FL2021-001公司(美国风投公司Foresite Capital创立,Alumis的前身)。
目前,海思科除了获得当年的6000万美元首付款以外,还在2022年19月获得了第一个里程碑付款(3700万美元中的2066万美元,上市公司有FT集团约55.84%股权),另外随着Alumis计划在2024年下半年推进ESK-001的三期临床,预计海思科在下半年将收到第二个里程碑付款(约1284.32万美元)。
值得注意的是两点:1)当年海思科将TYK2转让给Alumis之时,其在全球的研发进展处于全球第三,仅次于BMS和武田;2)Alumis拿下海思科的TYK2后,随即分别在2021年5月、2022年1月迅速完成了7000万美元A轮融资、2亿美元B轮融资,包含最新一轮后累计融资了5.29亿美元。
(信息来源:新康界)
 
市场风云
国产创新药出海“热情澎湃”
今年的政府工作报告提出,加快前沿新兴氢能、新材料、创新药等产业发展,积极打造生物制造、商业航天、低空经济等新增长引擎。创新药被政府工作报告“点名”,提振了行业发展信心。
作为皇冠体育365,澳门皇冠体育:生物医药产业高地,近日举办的2024上海生物医药产业国际化发展大会上,“出海”成为关键词。“上海医药创新企业2024合作出海计划”在大会上正式发布,预计将助力30家上海优秀企业出海,推进医药创新的跨境合作与交流。
创新药出海,面临哪些挑战和机遇?
创新药出海延续火热势头
2023年11月,总部位于上海张江的和黄医药原创抗癌药呋喹替尼在美国获批上市,用于治疗经治转移性结直肠癌,并在48小时内迅速开出首张处方。上海市科委介绍,这是上海首个在美国获批上市的小分子抗癌药,也是上海创新药的首张海外处方。
包括呋喹替尼在内,国产创新药2023年迎来了出海大爆发。“2023年堪称国产创新药海外上市的元年,不仅数量前所未有,而且从小分子化学药到大分子生物药、从欧盟到美国都有里程碑式突破。”君实生物首席执行官李宁说。
据不完全统计,2023年下半年,就有百济神州的替雷利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗、和黄医药的呋喹替尼、亿一生物的艾贝格司亭α注射液等4款国产创新药相继在欧美上市。其中,替雷利珠单抗是我国首个在海外上市的生物药,特瑞普利单抗是我国首个在美国上市的生物药。
2024年,国产创新药出海的火热势头仍在延续。机构数据显示,2024年1月中国药企的license out(对外许可)交易共计18笔,较2023年1月的5笔增长260%。
一些正在研发中的创新药,也将出海提上了日程。“我们的首个新药项目CBT102针对代谢罕见病苯丙酮尿症,最近完成了研究者发起的随机、双盲、对照临床试验,安全性和药效上都取得了优秀的试验数据。”创新药企业和度生物创始人向斌表示,出于未来的商业化考虑,出海也是公司的探索路径之一,正在寻求与海外制药公司合作。
在多位药企负责人看来,业内愈发认识到出海的重要性,国产创新药进入规模化出海新阶段。具体来看,出海出现三个趋势:一是更积极,出海交易数量和金额直线上升;二是对国际市场和监管要求越来越熟悉,比以前少走弯路;三是开始开拓欧美之外的皇冠体育365,澳门皇冠体育:市场,比如中东、日本、韩国、印度等国家和地区。
自主出海和借船出海两条腿走路
目前,中国创新药企出海主要有两种模式:一是自主出海。即中国药企自主在海外开展临床试验,然后申报上市,获批后销售。二是借“船”出海,包括license out(对外许可)等,即中国药企把自己产品的海外或全球权益卖给海外企业,由海外企业负责后续的临床开发、申报上市、生产和销售等工作。
“国产创新药出海竞争激烈,想要开拓海外市场首先需要获批上市,其次还要取得商业销售上的成功。”和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国等药企负责人表示,药品本身质量过硬的同时,不同市场也面临着多样化挑战,选对路径至关重要。
以和黄医药为例,其研发的呋喹替尼选择进军市场急需且空白的主流市场。“晚期肠癌是严峻的医学问题,全球发病率和死亡率不断增长,却缺少有效的新药,美国此前已十年没有相关新药获批。”苏慰国说,美国有大量患者的需求未被满足是呋喹替尼出海成功的原因之一。统计数据显示,2022年全球肠癌新增患者190万人,美国、欧洲、日本等均是高发区域。
“君实的特瑞普利单抗在皇冠体育365,澳门皇冠体育:获批的适应症有十余种,我们首选鼻咽癌是争取在美国获批的一种策略。”李宁说,鼻咽癌在美国是一个需求尚未被满足的市场,后续君实生物将继续在美国申报食管癌、肺癌等适应症。
借“船”出海也是一条可行路径,尤其是对于一些中小创新药企业来说。2023年11月,跨国药企阿斯利康宣布与诚益生物达成独家许可协议,阿斯利康将开发和商业化诚益生物发现的小分子GLP-1受体激动剂ECC5004,用于包括肥胖症、糖尿病和其他合并症的潜在治疗。诚益生物将获得1.85亿美元的首付款,还有资格获得高达18.25亿美元的未来临床、注册和商业化里程碑付款以及特许权使用费。
在2024上海生物医药产业国际化发展大会上,阿斯利康进一步宣布,将在上海建设第五个全球战略中心,与位于美国、瑞典和英国的中心并列。与此同时,阿斯利康还将以双向走访对接的形式,助力30家上海优秀企业出海。
阿斯利康全球首席执行官苏博科表示:“上海是中国乃至全球高科技产业的重要聚集地,期待在这里继续投资、扩大布局,以推动全球健康领域的可持续发展。”
精准支持助力出海“行稳致远”
国产创新药出海,瞄准的是广阔的全球市场。百济神州的财报显示,其研发的BTK抑制剂百悦泽(泽布替尼),是皇冠体育365,澳门皇冠体育:第一款在美上市的抗癌新药。包括海外市场在内,2023年泽布替尼全球销售额达到13亿美元,成为皇冠体育365,澳门皇冠体育:首个“十亿美元分子”。
在创新药出海的过程中,政策的精准支持十分重要。呋喹替尼的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究、上市后(IV期)研究以及成果转化均得到上海市科委项目支持,“我们还是药品上市许可持有人制度(MAH)的试点企业,呋喹替尼因此至少提前3年进入市场。”和黄医药资深副总裁崔昳昤说。
展望未来,支持措施可以进一步升级。国际多中心临床试验几乎是新药出海的必选项,其成本一般为皇冠体育365,澳门皇冠体育:临床的3倍到5倍,但一旦成功市场空间可达到原来的十倍。不少受访者建议,适应创新药“出海”需求,将支持措施从皇冠体育365,澳门皇冠体育:一期、二期、三期临床试验扩展到国际多中心临床试验
出海范围也可以进一步扩大。具体来看,创新药出海所面向的市场不止于欧美。李宁表示,世界上超一半国家可以用美国FDA的批准申报上市,不需要再做临床试验。“我们现在密切关注环太平洋、环印度洋市场,计划在韩国、中东和东南亚国家推动中国创新药上市使用。”
与此同时,鼓励本土创新药企和跨国药企携手合作。在出海过程中,跨国药企与创新药企合作是国际惯例,双方存在资源互补的需求。很多跨国药企并不是从源头做起,而是将创新药企的成果纳入到其商业体系和全球网络中。当前,不少中国生物医药企业的研发质量已经具备在世界舞台竞争的实力,未来会吸引皇冠体育365,澳门皇冠体育:诸如阿斯利康这样的医药巨头的目光。
(信息来源:经济参考报)
 
创新药的下个十年,从贝塔走向阿尔法
没有哪家企业不渴望增长。
摆在企业家们面前的问题,永远是如何让企业持续、健康地成长。
当今世界正面临经济和政治领域的多重波动,而一个全新且复杂的时代也正从中孕育而生。在时代新章开启的当下,享受过太多红利的创新药企,需要思考如何从“贝塔式增长”转向“阿尔法式增长”。
贝塔和阿尔法是金融领域中常用的术语,前后可以理解为分享整个市场带来的收益,后者则是指通过自己的能力获得的超额收益。
放到生物医药领域,在过去的贝塔时代,制胜法宝是me too、fast follow。毕竟,依靠中国广阔的市场需求,在医保扩容年代,仿制药企独占鳌头,即使是在医保控费时期,也有药企凭此成功越级。
但在阿尔法时代,药企则需要在自己的领域修炼内功,靠技术、创新一步步前进。毕竟,天上掉下来的东西越来越少了,创新药领域低垂的果实越来越难摘取。
创新药向来不缺风口,但风口不仅需要“故事”支撑,更要看结果。
未来要想脱颖而出,创新药企业还需要更加努力。行业的贝塔固然好,但更重要的还是寻找自身的阿尔法。
01、从美股的超级贝塔周期说起
如果从2003年起的20年维度来看,美国纳斯达克生物科技指数(NBI)和美国生科ETF(XBI)曾在很长一段时间内,跑赢纳指。
如下图所示,2008年至2020年,XBI一直跑赢纳斯达克指数和纳斯达克100,但是自2021年以来,其又被大盘远远抛在了身后。NBI根据基日向前追溯,同样跑赢纳指。
背景是什么?就像巴菲特说过的,他中了“巢”彩票,出生在了正确的国家和正确的时代。
对于美股生物科技来说,在2008年至2020年这10年中,经济和货币环境对医药相当友好。美国次贷危机之后,最近的十年多时间里,美股市场表现最好的是科技股,其次就是医药股。尽管期间也有多次大幅波动,但这仍是属于所有生物科技公司的超级贝塔周期。
而2021年以来,疫情泡沫的覆灭,货币政策紧缩,使得投资者转而购买安全资产,降低风险,生物科技股遭到大量抛售,指数大幅下跌也就不足为奇了。
这其中,NBI的长期走牛,核心来源于医学新技术、新产品所带来的业绩和营收,相比XBI更受个股影响。但实际上,在其指数成份股里,真正跑赢纳指的仍寥寥无几。
事实上,真正跑赢纳斯达克的公司,也多是市场公认的成功者,比如福泰制药、再生元、阿里拉姆制药,当然,也有后来者的逆袭故事,如ARGENX、CRISPR Therapeutics。
如果要总结成功者的共同点,那么,好产品是先决条件,不管是再生元的阿柏西普还是福泰制药的囊性纤维化治疗药物;其次,它们还要足够努力,不断创造超预期。
典型如福泰制药,从最开始的免疫抑制剂到HIV,再到丙肝的抗病毒疗法,福泰制药屡战屡败、屡败屡战,最终找到囊性纤维化这片应许之地。而抓住这个机会的福泰制药疯狂迭代产品,最后形成了绝对的垄断。
同样的,在后来者ARGENX身上,我们也能看到这一点。
在2017年上市之初,Argenx市值仅10亿美金左右,如今市值超230亿美元。其仅用了6年多时间,无视周期沉浮,完成了这一壮举。在这背后,核心是其让市场看到了拳头管线艾加莫德的过人之处,相继在重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病取得成功,展现出成为下一个超级重磅炸弹的潜力。
进一步细究其研发策略,核心在于不随波逐流,而是瞄准切实存在的需求,在一些竞争并不过分激烈的适应症里,用技术带来更好用的产品。
透过那些真正跑赢纳指的公司,无疑可以发现,一家药企的长期成长,离不开行业,更离不开自身。
02、天上掉下来的东西变少了
回到皇冠体育365,澳门皇冠体育:来说,过去几年,在资本潮涌、政策加持的背景下,创新药迎来史无前例的发展红利。
在那个时代,满地都是机会,大家都在忙着埋头搞钱,凭借一身胆识,一头下海,也能游到岸边;凭借几张PPT,也能拉来投资、IPO,走向巅峰。
相比之下,个体的努力显得没那么重要。但当泡沫破裂、红利消退,天上掉下来的东西变少了。从慢病治疗、肿瘤治疗到现在分子研究和基因疗法的逐步兴起,创新药领域低垂的果实越来越难摘取。
那些没有靠红利成长起来的药企,生存空间极度被压缩。
作为反面教材,一个只有贝塔没有阿尔法的典型案例,是果链。
苹果公司与其供应商,利益分配存在典型的优先、劣后特征。当手机销量好的时候,供应商们拿优先,赚点辛苦钱,大头都留给了苹果公司;当手机销量不好的时候,苹果公司变优先,先保证苹果的利润,供应商们成了劣后的亏损户。
所以,会出现手机销量好,供应商股价涨不过苹果公司,而手机销量一旦变差,供应商股价跌得比苹果公司更惨,成了典型的只有贝塔没有阿尔法。
相比创新药的长周期,CXO领域过去几年上演的“天价猴”故事,或许让人感触更深。
过去几年,作为配套创新药研发服务的上游产业,在皇冠体育365,澳门皇冠体育:创新药研发热潮之下,实验动物产业的热度持续高涨,加上疫情造成的供需失衡,实验猴价一度逼近20万元/只。
在猴价上涨的过程中,一些CRO公司也踩中了行业红利,顺利完成阶层跃迁。
但受CRO价格战、医药市场供需变化等多重因素影响,2023年以来,实验猴市场开始回调,那些靠实验猴起飞的CRO公司,也吃到了囤猴的苦,利润、股价双暴跌。
这样的剧情是不是似曾相识?几乎在皇冠体育365,澳门皇冠体育:生物制药产业的每一环,我们都能看到类似的故事上演。
不管是过去几年的创新药管线大战,还是人才大战,行业上行周期,没人考虑投入产出比,而是一门心思上管线,高薪抢人才。
但随着周期下行,创新药企砍管线的砍管线、裁员的裁员。
本质上,这些同质化的故事都反映了一个事实,地心引力永远不会消失,在贝塔狂热的时候,公司被各方势力裹挟着,必须要往前冲。而当周期转头向下,风口一过,难免有人要开始坠落。
这世上大多数行业和投资的红利期都是限时的。作为药企,赶上并抓住了红利,就能由此跃迁、更进一步。但当红利期过去的时候,个体经营就会变得尤其重要。
也就是,从贝塔增长到阿尔法增长。
03、从贝塔到阿尔法
回看过去这几年皇冠体育365,澳门皇冠体育:创新药的发展演变,如果说宏观对微观最大影响的是什么?那可能是从遍地机会,到存量竞争。
创新药企还来不及诉说体感的不适,就要赶紧关掉原来的大水漫灌,换上精细滴灌,甚至被永远抛在了时代身后。
当宏观环境告诉我们,狂飙突进的时代结束了,药企就要学会精耕细作、秋收冬藏。
这时候,一个个体的相对成功,尤为关键。
也就是从贝塔到阿尔法。从一个赛道的集体成功,到一个个体,一个策略的精妙生长。
对于药企来说,在过去的贝塔时代,制胜法宝无疑是me too、fast follow。
尽管fast follow模式遭受质疑,但不能否定的是,若没有这一模式,皇冠体育365,澳门皇冠体育:药企是很难在短短十年时间内跃迁升级的。
典型如以仿制药起家恒瑞医药,通过fast follow模式快速切入创新药赛道;而百济神州、信达生物的跃迁,本质上也离不开fast follow大单品PD-1的助力。
但如今的大环境,已无力使fast follow将皇冠体育365,澳门皇冠体育:biotech送至bio pharma的位置了。
传统的增长逻辑和制胜法则已不再适用于新时代。如何从随大流、快速复制,转变至深耕细作,通过真正的技术优势和差异化布局,寻找新的增长,才是关键。
除此之外,如何从一味地跑马圈地转变为有的放矢的追求增长,同样考验着药企的能力。
当的时候,药企选择扩张烧钱并无可厚非,但这要求药企对自身业务发展及外部资本周期有极强的把控力,否则当市场瞬间由热转冷,很容易让前脚还处于极度乐观扩张状态的药企,后脚就陷入资金荒。
事实上,当前企业的发展逻辑已经从不计代价地往前冲,变成了要盈利、要实现高质量发展。这不仅要求企业在当下降本增效,更要求企业做到“阿尔法式增长”。
当然,这并不意味着属于生物医药的贝塔将彻底消失,相反,驱动医药行业发展的内在动力是人类对健康和生活质量的追求,在这个本质需求的基础上,医药行业会不断地被赋予各种内涵和表现形式。
而中国经济的快速发展仍将为全球和皇冠体育365,澳门皇冠体育:企业带来史无前例的增长机遇。换句话说,属于皇冠体育365,澳门皇冠体育:药企的超长贝塔依然在。
事实上,对于新时代大趋势的判断本身并没有乐观和悲观两个完全不同的版本,更符合行业共识的是,市场需求和创新空间仍然存在,但同时风险和复杂性升级。
这也是为什么,从贝塔走向阿尔法,变得如此重要。因为,如果行业大势的整体增长是贝塔增长的话,那么通过自身努力,实现超越贝塔的高质量阿尔法增长,无疑是对抗不确定性最好的武器。
(信息来源:氨基观察)
 
肿瘤早筛跌落“风口”,企业如何回归现实走出困境?
近日,国家医保局再次公开明确表示“暂无法将肿瘤筛查纳入医保支付范围”,引发行业广泛关注。
国家医保局表示,2022年我国城乡居民医保人均筹资仅960元,当前基本医疗保险制度主要立足于“保基本”功能定位,从现阶段医保基金筹资水平和抗风险能力来看,暂时无法将肿瘤筛查这类非治疗性项目纳入医保支付范围。
其实这对肿瘤早筛企业来讲并非新消息,2019年和2020年,国家医保局分别3次和4次表示不将肿瘤筛查纳入医保,2021年再次提及,但是为何2024年这一消息再次引起行业关注?
这或与当前肿瘤早筛行业发展状况密切相关。随着资本热潮消退,肿瘤早筛行业正面临发展挑战,甚至有人直言“泡沫”破裂。
不过,一位肿瘤基因检测行业资深人士表示,泡沫破裂至少要先有泡沫,但肿瘤早筛行业压根尚未到达泡沫期,还在第一个艰难爬坡阶段。2020和2021年的资本热潮不仅针对肿瘤早筛,mNGS、常规液体活检、伴随诊断等几乎所有基因检测企业都享受到了资本红利,跟具体细分赛道关联性不大。
随着资本潮退,不少此前受热追的企业不得不面对“裸泳”的现实。医疗器械营销管理专家王强指出,肿瘤早筛产品的技术成熟度、居高的价格、无法进入医保、和临床需求的契合度以及销售模式等均是当下面临的挑战。“部分企业强调自身产品很优秀,但并不代表符合临床需求和医院认可,一些早筛企业投入很多资金做技术研发,但是进了三甲医院可能并不实用。”
支付端:难以逾越的大山
无法进入医保对肿瘤早筛行业将产生较大影响,王强表示,因为医院拟定诊疗方案时都倾向于优先使用纳入医保的产品或技术,未纳入的产品用量会少很多。
上述行业资深人士分析指出,当下支付环境确实对肿瘤早筛行业不太友好。原因在于肿瘤早筛本质上属于“杠杆行为”——用当前投资换取未来可能的获益,即通过肿瘤早筛做到早发现早治疗,让患者更好地生存,同时也节省医保费用,此类杠杆行为面对越大的人群就越能够看出效果,面对个体和小人群会有较大波动性。
但当前早筛市场基本以个人支付为主,个体很难切实感受到在早筛上投的钱一定能换来健康方面收获,因此很难建立稳固的需求。
基于此,医保覆盖对癌症早筛产品具有重要意义,上述行业资深人士表示,医保在皇冠体育365,澳门皇冠体育:医疗市场占据绝对主导的支付地位,医保缺席早筛市场,就会让早筛产品离刚需越来越远,这也直接决定了这一市场能够被培养起来的速度和天花板高度,然而可预见的是,短期和中期内,医保大概率会继续缺席早筛市场。
医保走不通,商保能否助推早筛市场发展?和瑞基因CEO周曾在接受采访时表示,对肿瘤早筛来说,医保是理想,商保是现实。
但王强指出,部分商业保险的确会把创新肿瘤早筛产品纳入,但在放量方面跟医保相比差距太大。
上述行业资深人士向分析,商保分两类,第一种是把早筛产品作为赠品送给客户,作为获客手段提高保险产品吸引力,皇冠体育365,澳门皇冠体育:多是此种;第二种是商保判断这一早筛产品能够切实降低未来保险理赔总额的下降,但当前在皇冠体育365,澳门皇冠体育:几乎没有类似的合作。
“因为皇冠体育365,澳门皇冠体育:早筛产品不论是真实世界数据或临床试验数据,都不太足以顺利通过商保精算,皇冠体育365,澳门皇冠体育:商业保险自身也需要进化,要逐步不再将早筛产品当作附赠福利,而是作为客户购买保险后的必须动作,进而降低未来患癌的风险。相信中国的商保会走到这一步,但很难短期内实现。”上述行业资深人士指出。
早筛技术尚未成熟
无法纳入医保只是早筛行业面前的大山之一,从企业状态来看,行业发展似乎已十分艰难。
2020年,泛生子逆势上市,成就全球癌症精准医学领域史上最大IPO。2023年10月12日,泛生子发布公告,宣布已正式签署私有化合并协议,对应泛生子交易估值约为1.26亿美元。
2021年2月22日,燃石医学股价创历史最高,39.75美元/股,2024年3月11日,燃石医学的最新股价只有0.81美元。燃石医学创始人汉雨生表示,NGS检测最早有300多家企业在竞争,但最终能活下去的可能只有三到四家。
2023年7月,因美纳由于未经欧盟批准就收购Grail被处以4.32亿欧元罚款。而素有“早筛之王”之称的Grail,2022年营收0.55亿美元,研发投入3.3亿美元,商誉减值39.14亿美元,整体运营亏损46.57亿美元。
肿瘤早筛赛道为何变得如此艰难?在上述行业资深人士看来,背后有三方面原因。
第一是技术本身,早筛技术正在发展但尚未成熟,有相当大进步空间,从敏感性和特异性来看,当前肿瘤早筛产品更像是技术发展中的半成品,无法寄希望于半成品被市场大为认可。可从两方面评价这一医疗技术:第一,在绝对数据上能否满足应用场景需求,因为用户都希望得到确切、肯定的检查结果;第二,性价比,数千元的单癌筛查可能很多用户无法承担。
王强分析,目前医院内主打PCR平台,而非早筛多用的NGS平台,主要原因即成本太高,不符合三甲医院要求。“NGS设备采购价格高达数百万,虽然现在价格有所下降,但和低者1~2万、高者数十万的PCR设备相比,差距仍然较大,而且企业还需要花费很多资金建立NGS生信分析的团队。另外现在三甲医院都在推DRG/DIP控费,不论是NGS还是其他项目,只要价格高,三甲医院用量都比较小。”
王强进一步指出,NGS确实比PCR灵敏度和准确性更高,但是对于医院常规检测项目,PCR已经够用,NGS是未来发展趋势,但目前只在个别场景和检测项目上优于PCR。”
不过,上述行业资深人士表示,对于特别明确的疾病,PCR检测没有问题,但对于肿瘤、不明原因感染和罕见病等原因复杂的疾病,NGS相对有优势。
第二个原因则是市场认知不足。上述行业资深人士表示,人们对早筛的认知还需要慢慢培养,要经历三个迭代阶:第一个是有病要治病,已被充分认知;第二个是没病时是否需要做筛查;第三个才是筛查时要不要采用更好的技术。认知的推进和迭代需要时间,还有很长的路要走,从目前人们的认知层面来看,也还没有到达能支撑起市场爆发的程度。
第三个原因是早筛产品渠道和场景太单一,如何取得临床科室医生的认可仍是问题。
上述行业资深人士分析,对于严肃医疗品牌,牢牢绑定医疗场景没有问题,但是对于早筛这样横跨严肃医疗与消费医疗的产品,渠道过于单一会限制起量。除个别企业,大部分早筛企业的渠道都局限在医院体检中心,如果是第三方体检中心,还能再往前一步接近2C渠道。
王强也表示,肿瘤早筛有很多路径,例如直肠癌的金标准筛查方式肠镜虽然繁琐和麻烦,但是在医生看来,这些创新早筛产品若显示阳性,那么仍需用“金标准”确认,若查出来没问题,那也可能存在漏检,因为皇冠体育365,澳门皇冠体育:早筛产品的特异性灵敏度还不是特别高,所以才无法取代“金标准”。“而且医生是根据临床指南中推荐的‘金标准’制定诊疗方案,但这些早筛技术目前还进不了指南。”
这些早筛技术如何才能进入指南进而被临床医生接纳?上述行业资深人士表示,进指南的前一步是要足够多的临床试验数据,还要看临床试验是否严谨、数据量是否足够大、是否覆盖了足够多场景,或者是临床试验所设计场景与临床诊疗场景是否足够贴合,只有这样才能逐渐进入指南,才可以让皇冠体育365,澳门皇冠体育:临床科室愿意接纳。
然而值得关注的事,完成早筛产品的大规模前瞻性临床试验并非易事。
上述资深人士表示,任何一家早筛企业想在市场做大,都逃不开前瞻性临床研究,而早筛这一研究耗钱又耗时。
“单癌种1万人的队列RCT,总数2万人,按照三年时长计算,总投入至少1.5亿元,多癌种的成本约3亿元,这还只是最初预估,最终大概率都会超,因为过程中一定会涉及补样本、补数据等,所以如果企业手上现金不超过5亿元,就很难下定决心做早筛前瞻性研究。”上述资深人士指出。
如何度过艰难爬坡期
面对生存困境,企业应如何破局?
王强表示,如果创始人缺少充足的医疗背景和理念,就容易进入用投资和互联网方式做医疗产品、市场和营销的误区,导致产品脱离医疗器械理念,注定会出问题。“这部分企业可能出发点就错了,不是为了成为医院心目中的优秀企业,而是打造一个投资机构心目中的明星企业,就会不断融资和投入技术研发、不断满足投资机构对这类企业的定义。”
王强进一步指出,还有一类企业是因为产品太超前,每年在研发方面投入大量资金、时间和精力,取得了一些成果,但这些成果可能三甲医院并不接受和认可。因为三甲医院需要满足现有或者未来1~2年的临床需求,产品过于超前会与临床需求脱节。“早筛赛道里,前些年大家都在抢窗口期进入市场,但可能抢的是10年后的市场,当下怎么活下去都是问题,正因如此,所以盈利很差。”
在上述行业资深人士看来,这些早筛企业在艰难的爬坡期,一定要努力获取有质量的销售额。资本市场好的时候,很多企业看着收入很高,但其实是靠销售费用堆出来的,在艰难的阶段,取得高质量收入就显得愈发重要,也是考验企业能否沉下心去赚难赚的钱。
此外,还要思考哪些钱不必要花。市场乐观时,很多企业都缺乏成本管理概念,几乎所有东西都要采购最好的,追求高大上,不计投入产出比,但现在要考虑是否有必要花以及是否有产出。
“现金流就是企业的生死线,不能尽快将现金流转正是很危险的,从当下融资环境来看,你不知道下一笔钱什么时候才能来。”上述行业资深人士表示,过去资本市场好的时候,企业只需要保证当年资金足够就行,因为可以做到一年一融资,但现在要考虑如果没有外部输血,账上的资金够不够支撑未来三年……
(信息来源:21经济网)
 
 


市场分析
国产创新药出海热情高涨,自主出海和借船出海两条腿走路
近日,百利天恒发布公告,截至3月7日,已收到百时美施贵宝支付的8亿美元首付款。据悉,此前,公司和BMS就一款抗体偶联药物(ADC)BL-B01D1“出海”达成合作,该笔交易潜在总交易额最多将达84亿美元,打破中国创新药出海授权纪录。
业内人士指出,中国创新药企出海主要有两种模式:一是自主出海。即中国药企自主在海外开展临床试验,然后申报上市,获批后销售。二是借“船”出海,包括license out(对外许可)等,即中国药企把自己产品的海外或全球权益卖给海外企业,由海外企业负责后续的临床开发、申报上市、生产和销售等工作。
其中海外授权深受皇冠体育365,澳门皇冠体育:药企青睐。业内指出表示,出海是药企间互相借助各自优势,进行资源整合的过程。这股热潮前几年就已兴起,只不过彼时皇冠体育365,澳门皇冠体育:的是许可引进的模式。近些年,皇冠体育365,澳门皇冠体育:药企的创新药成果陆续涌现,但皇冠体育365,澳门皇冠体育:是研究方面的进展;商业化阶段,即便是已经握有两三款商业化产品的生物医药公司,不少公司的财务报表依然亏损。创新药的临床开发和商业化拓展需要跨国药企这样的合作伙伴开拓全球市场,海外授权成为不少企业现阶段的必然选择。
据了解,近年来,国产创新药出海热情高涨,其中2023年国产创新药迎来出海大爆发。有有数据显示,2023年,皇冠体育365,澳门皇冠体育:共发生近70笔创新药License out交易,同比增长32%。已披露的2023年License out交易总金额超过465亿美元,同比增长69%。
进入到2024年,创新药出海仍然火热。有数据显示,2024年1月中国药企的license out(对外许可)交易共计18笔,较2023年1月的5笔增长260%。
除了海外授权,2023年,中国创新药在美国获批上市的数量也创新高。数据显示,2019~2023年年末,中国累计有8款本土药品获美国FDA批准,2023年获批数量达5款。据统计,2023年下半年,就有百济神州的替雷利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗、和黄医药的呋喹替尼、亿一生物的艾贝格司亭α注射液等4款国产创新药相继在欧美上市。
业内指出,国产创新药出海,瞄准的是广阔的全球市场。那么如何助力国产医药创新“走出去”?有业内人士表示,创新药想要走出去,医疗水平的提升需要先行一步,除了要有高质量的医疗资源,同时要同步培养优秀的医务工作者,能够助力新药研发和临床使用。
另有人士表示,从国家层面推动创新医药“走出去”需要从两方面助力:一是集中力量办大事,整合国家资源来进行创新医药研发;二是营造支持创新的公平竞争环境。还有人士指出,创新药要想“走出去”,企业也要做好创新研发,做好质量控制,在国家政策的引导下,不断做大做强、提升水平。
(信息来源:制药网)
 
一场教科书式的自救:从被放弃的“分子”,到创收百亿
无论是big parma还是biotech,砸钱做研发是每家药企都必须会做的事,但其中的先后次序、轻重缓急,是一门学问。
在创新药领域,前期数据亮眼,后期翻车的故事屡见不鲜;而如何通过一系列运作,将一手烂牌打好的故事,也不少见。
艾尔建眼科药物ALPHAGAN研发迭代的故事,可能是关于后者最好的诠释之一。
众所周知,创新药的竞争,本质是专利竞争。专利保护了相应的分子结构(化学药)或是氨基酸序列结构(生物药),使得其他药企在专利保护期内不能仿制,从而获得高额回报。
而ALPHAGAN上市之初,溴莫尼定的核心化合物专利已经到期,仅有5年的新化合物实体独占期。一款如此“短命”的产品,显然与艾尔建10年的投入,不成正比。
但是,医学的未来是没有剧本的。
一个被放弃的分子,在艾尔建手里起死回生;一款“短命”的产品,也有可能继续逆袭。
产品上市之后,艾尔建又通过10余年的持续研发、四次产品迭代以及一系列的专利布局,将ALPHAGAN发展成其眼科药物当家花旦:
在上市20年后,依旧能为艾尔建贡献5亿美元的销售额,2016年至今累计创收就已超百亿人民币。
01、一个被放弃的分子
ALPHAGAN的故事,要从上世纪60年代说起。Warner-Lambert(后被辉瑞收购)开发了一种新的肾上腺素2-受体激动剂,溴莫尼定,并对它在治疗高血压类疾病方面的效果寄以厚望。
肾上腺素受体分为受体和受体,受体又分为1受体和2受体。其中,2受体广泛存在于神经突触前膜,兴奋时可反馈性减少去甲肾上腺素的释放,起到与肾上腺素受体抑制剂相同的作用。但在后续10多年的实验研究中,溴莫尼定的表现总是令人失望。
屡屡受挫的Warner-Lambert,在1985年前后决定放弃这个项目,以发表文章、公布实验结果的方式,为溴莫尼定画上一个句号。
在这一文章中,被公开的还包括溴莫尼定可用于治疗眼部疾病的潜在可能。
靠滴眼液起家的艾尔建,当时正在寻找能用于治疗青光眼的新化合物。眼内压升高是青光眼的主要症状,艾尔建的科学家看到Warner-Lambert发表的文章后,非常兴奋,认为溴莫尼定也许能够作为降低眼内压的滴眼药来局部使用。
一直以来,对于青光眼的治疗主要是以降眼压为主,使视神经免受进一步损害。眼内的一些受体和酶是青光眼药物的作用对象,如肾上腺素受体、胆碱受体等。
其中,肾上腺素受体在眼内分布广泛,存在于角膜、虹膜、泪腺等组织中。溴莫尼定作为选择性2受体激动药,通过兴奋突触前2受体,负反馈引起肾上腺素释放减少,能够抑制房水的生成和增加葡萄膜、巩膜外流,进而达到降眼压效果。
尽管当时溴莫尼定的化合物专利保护期已经过半,但可能是出于对该化合物成药性的信心,艾尔建首先做的事情就是从Warner-Lambert手中购得专利独占许可权。
但是,尽管有Warner-Lambert先前的研究基础,艾尔建仍然用了近10年的时间,才开发出一种眼用制剂ALPHAGAN,其中包含0.2%的酒石酸溴莫尼定作为活性成分。1996年9月,FDA批准ALPHAGAN作为滴眼液用于治疗青光眼。
就这样,一个被放弃的分子,在艾尔建手里起死回生。但艾尔建却高兴不起来,因为溴莫尼定的化合物专利早在3年前,也就是1993年就已经过期。
也就是说,ALPHAGAN上市之初,是一个没有专利保护的新药,其新手保护期只有新化合物实体(NCE)的5年独占期。在ALPHAGAN获批的5年内,FDA不能接受他人针对同个药物活性成分(即酒石酸溴莫尼定)的报批申请。
但5年的市场独占期,对于艾尔建投入的时间与财力来说,显得过于微不足道。在这一背景下,艾尔建开启了一场关于产品迭代的自救及专利大作战。
02、一场教科书式的自救
任何一款新药都不可能是完美的,都是不断寻找疗效与安全性的平衡。
面对ALPHAGAN的困境,艾尔建决定继续投入研究,在仿制药进入之前,对ALPHAGAN进行迭代升级,与此同时,寻求有效的专利保护。
由此,一场长达10年的产品迭代研究开始了。
在第一代ALPHAGAN中,一个不可忽视的问题在于,部分患者会对药物产生过敏反应。于是,艾尔建的第二代ALPHAGAN针对的便是这一痛点。
2001年,改进后的第二代产品ALPHAGAN-P(0.15%)获得FDA批准上市。
表面看,其与第一代产品相比,只是将活性成分酒石酸溴莫尼定的浓度,从0.2%降低至0.15%,但实际上,并非如此简单。
二代产品使用羧甲基纤维素作为增溶剂来替代环糊精,并使用了一种新型防腐剂,稳定性二氧化氯。相比第一代产品,配方的改变,使得两代产品治疗效果相当,但ALPHAGAN-P(0.15%)却显著减轻了过敏的副作用。也正因此,ALPHAGAN-P(0.15%)一经上市并大卖,在上市后的2年时间里几乎占领了全部市场。
更重要的是,艾尔建围绕ALPHAGAN-P(0.15%)进行了一系列的专利布局。基于后续的研究,艾尔建还递交了两个针对新用途的专利申请,分别涉及用溴莫尼定来保护视神经,以及用溴莫尼定来保护神经系统的用途和方法。
而由于没有核心专利的保护,仿制药企早早便盯上了ALPHAGAN。2001年,有两家仿制药企,在ALPHAGAN独占期到期前一年就提交了ANDA申请,希望仿制ALPHAGAN。
两年后,艾尔建在专利诉讼中败了下来,第一代ALPHAGAN的仿制药获批上市,但销售惨淡,因为艾尔建推出了更成功的二代产品。
尽管二代产品商业化大获成功,2005年销售额已超3.5亿美元,也有了系列专利保护,但艾尔建并没有停下ALPHAGAN的迭代研究。艾尔建将酒石酸溴莫尼定的浓度进一步降低至0.1%,并于2005年获批上市。
围绕第三代产品ALPHAGAN-P(0.1%),艾尔建同样进行了一系列新专利申请。比如新专利之一,保护的是一种降低眼内压的水溶性眼用组合物,即三代产品ALPHAGAN-P如何在实现活性成分含量降至0.1%,疗效维持不变的同时,副作用大大降低。
继二代、三代产品的迭代升级,艾尔建还开发了包含溴莫尼定和噻吗洛尔两种活性成分的组合产品,这也可以看作是艾尔建围绕ALPHAGAN开发的第四代产品COMBIGAN(0.2%/0.5%),2007年获得FDA批准上市。
这一次,艾尔建同样布局了多件专利,包括组合物本身及用药剂量等。
新产品的推出和商业成功,不可避免地带来了新的挑战。但艾尔建通过其专利布局,扛住了山德士等仿制药企的一次次进攻。ALPHAGAN/COMBIGAN也由此成为艾尔建的眼科当家花旦。
03、来自艾尔建的启示
回看ALPHAGAN的发展历程,科学家的工作尤为重要,首先要想到把一个失败的抗高血压药物拿来治疗青光眼,之后再开发出意料不到的剂量和各个组合物。
与此同时,药企如何通过专利保护,最大化自己的药物价值也颇为重要。
1996年至2007年,11年间,ALPHAGAN/COMBIGAN逐渐发展壮大成为一个包括多款热销药品的眼科药物组合,且拥有20多件专利。
也正因此,虽然错失核心化合物专利的保护,但艾尔建从组合物、配方、用药剂量等多个角度,对溴莫尼定系列产品设置了层层外围专利保护,经受住了一次次专利挑战和诉讼的考验。
在上市20年后,依旧能为艾尔建贡献5亿美元的销售额。根据财报,2016年至今销售额接近40亿美元,一直是艾尔建的第二大眼科药品。
在这个过程中,甚至不能放过任何对自己有利的条款,哪怕看上去作用并不大。比如,在第一代ALPHAGAN产品最初获批上市时,艾尔建还在NCE独占期基础之上,获得了儿科用药(PED)独占期,现有独占权期延长6个月。由此,将ALPHAGAN的NCE独占期延长至5.5年。
看似仅仅半年的时间,也为艾尔建二代产品的推出赢得了宝贵的时间。这也提醒药企,钻研创新研发的同时,还要充分利用多项专利权以及专利权与非专利独占期的多重保护。
实际上,艾尔建与ALPHAGAN的故事,更是体现了创新的重要性。而这种创新,不单单是从0到1的突破性创新,还要持续自我迭代,永远领先对手一步。
福泰制药贵为千亿美金的Biopharma背后,本质也是其在历经失败之后,抓住囊性纤维化机会,疯狂迭代产品,革自己的命。
作为囊性纤维化治疗领域的拓荒者,福泰制药同时也是颠覆者。首个治疗药物Kalydeco的成功后,其并没有止步于此,而是不断进行迭代,以保证皇冠体育365,澳门皇冠体育:更具竞争力的产品不断脱颖而出,疗效提升的同时,患者覆盖范围也不断扩大。
无论是福泰制药这一千亿Biopharma的养成秘诀,还是艾尔建与ALPHAGAN的逆袭故事,都可以概括为一句话,在被别人颠覆前,先颠覆自己。
这也体现了创新药研发的艰辛,即使经历九死一生成功上市,也不能一劳永逸地坐享收益,而是必须不断突破和持续创新。
当然,ALPHAGAN的故事,也充分展现了创新的学问之精深。即使最初上市的产品没有任何专利保护,但后续进行积极的产品生命周期管理,加快产品迭代的步伐,辅以一系列新专利布局,也有可能将原本“短命”的产品变成称霸多年的销售明星。
(信息来源:氨基观察)
 
 


运作管理
下一代ADC技术浪潮开启:国产创新药企如何把握机会点冲向全球?
2023年被业内认为是中国药企“出海”元年,多款创新药成功闯关欧美,对外授权合作规模再创新高,ADC药物更是成为中外药企争相追捧的“宠儿”。
进入2024年,ADC领域的高热度依旧。近日,强生宣布成功完成对抗体药物开发公司Ambrx Biopharma的收购。此次收购以全现金合并交易的形式完成,总股权价值约为20亿美元(约143亿人民币)。公开资料显示,Ambrx于2003年从斯克利普斯研究所分离出来,是一家专注于通过遗传密码扩增技术平台发现和开发下一代抗体偶联药物(ADC),以及其他调节免疫系统的工程疗法的生物制药公司。Ambrx自成立以来获得多轮融资,2015年6月,由复星医药领投,与厚朴投资、光大控股医疗健康基金以及药明康德组成联盟联合收购了Ambrx公司。
除此之外,四川百利天恒日前也发布公告称,公司已收到与百时美施贵宝就ADC产品BL-B01D1开发与商业化许可协议8亿美元首付款(按最新汇率计算,约折合人民币约57.5亿)。2023年12月11日,百利天恒全资子公司SystImmune与百时美施贵宝(BMS)就BL-B01D1(EGFR×HER3双抗ADC)项目达成独家许可与合作协议。
合作协议生效后,BMS将向SystImmune支付8亿美元的首付款,和最高可达5亿美元的近期或有付款;达成开发、注册和销售里程碑后,SystImmune将获得最高可达71亿美元的额外付款;潜在总交易额最高可达84亿美元。这笔交易,刷新了中国创新药出海首付款的最高纪录。
在资本“寒冬”下,国产创新药“出海”出现爆发式增长,这是中国医药行业开始“解冻”的迹象?
市场机会点何在?
ADC时代大幕尽管刚刚拉开,但行业也正处于爆发性增长的前期阶段。
尤为明显的是,在ADC产品的销售情况下,DS-8201无疑成为当下“网红”。根据第一三共在2024年初于JPM大会披露的信息所示,其预计2023年总收入可达15500亿日元,相较于2022年增长21.2个百分点。其中,在日本收入最高,比例为36.9%,其次是北美地区,为28.9%。从产品贡献角度,目前主要为两个产品,分别是HER2 ADC DS-8201和凝血因子Xa抑制剂Edoxaban。
而第一三共公开的2023年财报结果显示,DS-8201全年预计总销售额为3817亿日元,其中在美销售额高达1059亿日元。而Edoxaban,2023年第2季度销售额为1377亿日元,预计2023年总额为2773亿日元,其在日本销售额最高。
在第一三共的亮眼表现之下,不少业内人士也提出,入局者如何获得较好的市场机会。对此,映恩生物科学委员会主席Antoine Yver博士表示,ADC赛道有很多机会。目前行业对于ADC的认识还不深刻及全面,细胞毒素ADC药物也是化疗药物,并不像市场上通常讲的“取代化疗”。ADC和化疗药物联合序贯使用,同一个抗体上多个载荷连接子,这些都存在很大的想象空间。
“比如,对于肺癌低表达HER2,在没有看到HER2的情况下要用ADC,但是临床前数据表明,并不是没有表达,而是HER2突变在表面上快速代谢了,这是一个横向思维方法。”Antoine Yver博士称,无论是已经上市的还是将要上市的ADC药物,在不同适应症的应用、治疗的不同阶段,都需要以全新的方式去理解未满足的临床需求,对于大癌种开创一个全新的药物品类。因此,ADC领域有海量的机会等待大家去发掘。
“找到独特的机会点很重要,下一代ADC会是超级‘聪明’的ADC,更具备靶向性。映恩生物正在积极进行这方面的探索。”Antoine Yver博士说。
微境生物医药科技首席执行官谢雨礼近日也在行业论坛上指出,ADC这类药物属于组合创新,这种创新方式特别适合中国医药行业生态。现阶段,中国医药行业缺少从0到1的创新,但是,中国拥有全世界最优秀的工程师,擅于组合各种各样复杂的元素,组合以后突然会涌现特别好的性质,而这个性质刚好可以提高药物的治疗窗口。
“下一代的ADC,已经有很多发展方向,如部分抗体药物可以通过双抗解决抑制性,解决快速内吞,抗体选择性提高,渗透性提高,或者把它做得更加小,或者尽量把活性降低,让它的旁观效应尽量好,或者实现抗体的选择性激活。从技术角度来看,对于ADC药物市场而言,业内已经探索出很多的方案,各种规律可以说已经总结的非常充分,关键是在于研发的药物究竟要解决哪一些问题?面对什么样的适应症?什么样的临床患者?然后要根据你想要解决的问题来采取需要的技术,ADC的开发,需要研发团队有整体性的思维。”谢雨礼说。
破局ADC药物“内卷”
ADC药物可以集化疗药物的杀伤力和精准疗法的特异性于一身,可以像“魔法子弹”实现对于肿瘤的精准靶向。这也使得ADC药物变成各家很有竞争力的产品管线路线进入临床,据智慧芽新药情报库显示,在中国开展的ADC药物临床试验超过1000项,涉及药企超过百家。
Lakebio Consulting LLC独立顾问胡朝红博士认为,过往成功的ADC药物,实际上能列出来的只有十四五个,从研发的成功率来说,其实只有8%-10%。现在的ADC在研项目,做的都是验证过的靶点,临床上验证过的项目,这也使得不少业内人士认为只要做好ADC就能成功。但是,归根到底,到底要解决什么问题?研发的是否能解决未满足临床需求?临床的路径是什么?注册的路径还有没有?面对ADC的火热,这些问题还是要比较理性的看待,只有公司做好决策,才能正确判断临床风险和注册路径。
“大家在研发过程中,还是把思路能够更拓宽一些。现在大家把全部精力都扑在DNA拓扑异构酶I抑制剂(DXd)上,也不一定带来更好的结果,还要针对不同适应症、不同靶点,多多思考。”胡朝红指出,另外,一定需要重视ADC的质量,决定着ADC在临床上能不能成功,如果质量不到位,是不能指望ADC在临床上给你带来完美的结果。只有质量做到位,中国的ADC最终才能在世界上获得一席之地,才能获得“出海”的机会。
众所周知,ADC需要同时兼备生物制剂、小分子开发生产、生物偶联的研发生产能力,在抗体、偶联物、毒素三个部分都配合精妙,并不是所有企业都有这样的能力。
随着ADC药物临床研究不断推进、商业化需求不断攀升,越来越多原研公司希望CDMO企业能通过“端到端”的模式,帮助简化药物从开发直至上市阶段的CMC历程和全球供应链管理。
药明合联首席技术官朱梅英指出,随着ADC的不断开发,市场竞争非常激烈,“我当年参与研发ADC的时候,全球上临床的ADC只有四五十个,那时候还是第一代ADC,竞争并不激烈,而现在是完全不同了。以前荣昌生物可以摸索十年做ADC,现在如果还需要十年,就会失去市场竞争力。对于开发企业来说,必须在早期研究做好,只要基础打好了,往后推进就会比较容易。”
从CXO的角度来看,按照现在的监管法规,在中国不能分段生产。朱梅英指出,对于一家初创ADC企业而言,需要看自己的情况选择对应的CXO企业,毕竟,不同的CXO企业专长也不一样。初创ADC也可以给CXO企业提出全套的方案,让项目可以顺利往前推动,冲击FDA“出海”。
“对于ADC新药研发企业来说,想实现速度快,必须把早期研究做扎实,选出优秀的分子,但是这个筛选lead分子的过程可能长达数年,我们的integrated discovery service可以帮助客户快速产生mAb,PL,ADC,用于体外药效、体内药效及毒性评价,在10个月内选出表现较优的ADC分子。我们在CMC工作把ADC四个大块(mAb,PL,ADC DS,DP)协同整合,从抗体DNA开始到申报IND,所需时间缩短到小于15个月,一站式的平台大大地加快开发的速度。”朱梅英说。
ADC“出海”成主旋律
从目前的市场情况来看,中国已成为ADC开发的领跑者,在全球市场上占据突出地位。这也推动了ADC药物不断“出海”。
但如何走稳“出海”路径也成为一大议题。对此,有券商医药行业分析师指出,“出海”是企业必走之路,需要分两步走。一方面,由于Biotech不可能刚开始的时候就选择独立做全球多中心临床试验,尤其在三期临床试验可能要两、三亿美金,成本较高的情况下,刚开始肯定是要找一个合适的合作伙伴,寻找合作伙伴也是Biotech起步阶段的必经之路。这也要求合作伙伴需要具备较强的临床能力,有较为丰富的资金储备,且对美国市场的报批流程较为较熟悉,并且具有一定的商业化能力;另一方面,当Biotech实力足够强的时候,就可以选择自己去独立进行临床试验,可以选择独立建立自己的商业化团队,这一步如果走通了,就实现了中国Biotech走向全球的目标。
“中国ADC领域中,5年之内也会出现一批类似百济神州、传奇生物这样‘走出去’的公司。在此之前,ADC企业需要考虑自身是否拥有足够好的平台,再者,当我们的实力足够强的时候,可以自己做临床试验或者跟别人共同开发做临床试验,就能看到真正的‘出海’。”上述分析师说。
这也是由于中国的创新药市场前景可观,尤其是在中国生物技术公司的推动下。中国生物技术公司将坚持其在全球市场中的定位,那些具有良好科学基础的公司将继续吸引投资;一些领先的中国生物技术公司将其产品推向全球市场,释放国际化潜力;中国生物技术公司与全球制药巨头之间的早期合作正在增加;一些传统的中国制药公司也在开发创新产品。
如此,中国将继续成为全球大型制药和生物技术公司关注的焦点。商机蕴含在强大的基本面中,如人口老龄化、医疗支出增加、研发能力提升、监管整合加强以及创新技术获取途径的改善。
但由于全球不确定性和试验需求的变化,临床试验仍面临压力,这导致2023年全球试验数量普遍减少。然而,中国的IND和NDA活动保持活跃,与跨国公司的合作不断增加,而且交易环境更加宽松,因此展望2024年,中国乃至全球的研发活动都将增加。
“出海”也并非一劳永逸。“虽然在全球占据一席之地才真正说明Biotech企业的实力,但中国市场仍是本土创新药企的立身之本。此外,尽管由于很多药品是在美国获批后其他地区才会批准上市,这导致药企出海必去美国,但东南亚等发展中国家及一些欠发达地区的市场潜力也不容小觑,需提前进行战略布局。”上述分析师说。
(信息来源:21经济网)
 
 


科技研发
信达生物B7-H3 ADC在华获批临床
3月13日,据CDE官网显示,信达生物制药(苏州)有限公司的IBI129获得临床试验默示许可,适应症为晚期恶性实体瘤。
B7家族是一组调控T细胞激活和分化的免疫调节配体,当前在癌症领域较火热的B7-H1(PD-L1)便是该家族成员之一。B7-H3是近年来新发现的免疫检查点,也属于B7家族。据相关研究显示,B7-H3在多种癌症中高表达并且与不良预后有所相关,具有被开发成为单抗、双抗或其他类型抗肿瘤药物的潜力,因此逐渐备受研究者们关注。
信达生物也针对B7-H3做出布局,目前正开发全球首款EGFR/B7H3双抗IBI-334,以及B7-H3 ADC药物IBI129。其中,IBI129目前已在海外开启临床试验。据公开资料显示,IBI129是信达生物计划在中澳同步开展临床1期多中心研究(MRCTs)探索全球创新潜力的差异化分子之一。
信达生物在2023中期汇报中明确表示,将重点加速ADC及单双抗平台成果转化。其中,多款肿瘤ADC药物已推进至临床阶段。
IBI126是全球首创的CEACAM5 ADC,信达生物拥有中国大陆权益。目前,信达生物正在开展一项IBI126联合信迪利单抗与IBI126联合信迪利单抗+铂类化疗+培美曲塞治疗CEACAM5表达阳性nsqNSCLC患者的II期研究。
IBI343是信达生物开发的一款重组人源化CLDN18.2 ADC,具有差异化的分子设计,可发挥旁观者杀伤效应。据信达生物资料显示,IBI343能够展现出潜在比Dxd(DAR8)更强效的抗肿瘤活性,并且在临床前试验中观察到更宽的安全性边际。IBI343具有成为同类最佳CLDN18.2 ADC的潜力。
IBI354是信达生物开发的一款HER2 ADC,据报道,该药物以拓扑异构酶I抑制剂喜树碱衍生物为payload。目前,IBI354正在海外进行临床试验(NCT05636215),该研究是一项IBI354在局部晚期不可切除或转移性实体瘤患者中的1/2期多中心、开放标签研究。2023年7月,IBI354在皇冠体育365,澳门皇冠体育:获批临床。
IBI130是靶向TROP2的ADC药物,已在海外开启临床试验(NCT05923008)。据官网显示,该1/2期临床计划的1期部分计划入组20-182例晚期实体瘤患者,2期部分计划入组150例晚期实体瘤患者。今年年初,IBI130的临床试验申请获得了CDE受理。
据了解,信达生物已经建立起集成式ADC技术平台,并且除上述已进入临床试验的ADC外,还有超10款后续管线在研。未来,信达生物或将推出多款差异化的重磅ADC产品。
(信息来源:药智新闻)
 
复星医药:国家药监局同意HLX6018用于治疗特发性肺纤维化开展临床试验
3月12日,复星医药发布公告,该公司控股子公司上海复宏汉霖生物技术股份有限公司及其控股子公司于近日收到国家药品监督管理局关于同意HLX6018(即重组抗GARP/TGF-β1人源化单克隆抗体注射液,用于治疗特发性肺纤维化开展临床试验的批准。复宏汉霖拟于条件具备后于中国境内(不包括港澳台地区,下同)开展该新药的I期临床试验。
该新药为本集团(即本公司及控股子公司/单位,下同)自主研发的创新型抗GARP/TGF-β1复合物单抗,拟用于纤维化相关疾病的治疗。
截至2024年2月,集团现阶段针对该新药累计研发投入约为人民币4945万元(未经审计)。
截至本公告日,全球范围内尚无靶向GARP/TGF-β1复合物的单克隆抗体获批上市。
(信息来源:智通财经)
 
华东医药:旗下双重激动剂HDM1005注射液肥胖和糖尿病适应症获批临床
3月11日,华东医药旗下子公司中美华东申报的HDM1005注射液获得临床试验默示许可,适应症为超重或肥胖人群的体重管理、2型糖尿病。同时,HDM1005是一款GLP-1R/GIPR多肽类长效双重激动剂,于2023年12月23日正式申报临床。
据悉,HDM1005属于双特异性抗体,是一种长效多肽双靶点激动剂,其靶点为GIPR+GLP-1R,即肠抑胃肽受体+胰高血糖素样肽-1受体,其中,GIPR激动剂属于胃抑素受体激动剂,GLP-1R激动剂属于胰高血糖素样肽-1激动剂,在研适应症为糖尿病、肥胖。华东医药在降糖/减肥领域,围绕GLP-1R靶点进行了差异化布局,构筑包括口服、注射剂在内的长效及多靶点全球创新药和生物类似药相结合的全方位产品管线,包括利拉鲁肽注射液是皇冠体育365,澳门皇冠体育:首个获批肥胖或超重适应症的GLP-1R产品,在研的还包括口服小分子GLP-1R激动剂HDM1002、双靶点激动剂HDM1005及SCO-094、长效三靶点激动剂DR10624、TTP273、生物类似药司美格鲁肽注射液等多款产品。其中,利拉鲁肽注射液“利鲁平”于2023年3月30日"2型糖尿病"适应症获批;2023年7月4日“肥胖或超重”适应症获批,成为首款国产“减肥针”;HDM1002片是一款口服小分子GLP-1受体激动剂,已在中国和美国获批IND,皇冠体育365,澳门皇冠体育:目前处于Ⅰb期临床阶段;DR10624为全球首创的GLP-1R/GCGR/FGF21R长效三重激动剂,于2023年9月在中国获批临床,目前正开展I期单次给药剂量递增研究;除此之外,华东医药也布局了司美格鲁肽生物类似药,其糖尿病适应症目前已完成临床Ⅲ期受试者入组,预计2024年内完成Ⅲ期临床。
(信息来源:医美部落)
 
3月7日晚间,复星医药发布两则创新药获批临床试验的公告,涉及1类创新细胞治疗药物GCK-01细胞注射液和口服新型CHK1抑制剂XS-02胶囊,均为抗肿瘤药物。
GCK-01细胞注射液是复星医药自主研发的细胞治疗药物,拟与抗体联用治疗多种血液瘤和实体瘤。截至目前,全球范围内尚无同类通用型NK细胞治疗药物获批上市。此次获批临床试验的适应症为复发或化疗耐药的滤泡性淋巴瘤,目前,临床上对复发或化疗耐药的滤泡性淋巴瘤采用的治疗方案主要为抗体加化疗药物。该新药也是皇冠体育365,澳门皇冠体育:首款获批临床试验用于该适应症的通用型NK细胞治疗药物。复星医药针对该药的研发投入约4854万元。
XS-02胶囊是复星医药自主研发的小分子创新药,拟用于治疗晚期实体瘤。该新药系一款可口服的新型CHK1抑制剂,具有特异性强效抑制CHK1生理功能及良好的口服生物利用度。根据已完成的以该新药为研究对象的多种实体瘤药效模型临床前研究显示,该新药表现出优异的抗肿瘤能力,且安全性可控。截至今年1月,复星医药针对该新药累计研发投入约为3490万元。全球范围内亦无同靶点的小分子抑制剂获批上市。
(信息来源:新京报)
 
 


新药上市
皇冠体育365,澳门皇冠体育:上市
药业长效生长激素上市申请获受理
3月8日,维药业宣布NMPA已受理隆培促生长素(lonapegsomatropin)的上市许可申请(BLA)。隆培促生长素是首个在美国及欧洲获批上市的长效生长激素(每周注射一次),用于治疗儿童生长激素缺乏症。
隆培促生长素是采用全球领先极具创新性的TransCon(Transient Conjugation,暂时连接)专利技术平台设计的人生长激素前药。该药物的作用机制有别于其它技术的长效生长激素类似物,每周一次给药后,隆培促生长素可以实现在体内以可控的方式缓慢释放未经修饰的人生长激素,其释放出的生长激素与人体分泌的内源性生长激素结构一致,且生物活性、作用机制和生理分布均与目前广泛使用的生长激素日制剂相同,确保了隆培促生长素的安全性及有效性。
(信息来源:21经济网)
 
复星医药阿立哌唑口服溶液获批上市用于精神分裂症
3月13日,复星医药发布公告,控股子公司上海复星医药及控股子公司锦州奥鸿药业共同研发的阿立哌唑口服溶液上市注册申请获国家药品监督管理局批准,用于治疗13~17岁青少年和成人的精神分裂症。
阿立哌唑是新型非典型抗精神病一线用药,主要通过作用于多巴胺受体和5-羟色胺受体而产生疗效,是首个用于临床的多巴胺部分受体激动剂,临床上主要用于精神分裂症的治疗。阿立哌唑原研药为日本大冢制药的安律凡,2006年获批中国上市。
截至目前,皇冠体育365,澳门皇冠体育:市场获批的阿立哌唑有胶囊剂、口服片剂、口崩片剂及口服溶液等多种剂型。IQVIA CHPA最新数据显示,2022年阿立哌唑制剂在中国境内的销售额约为人民币8.23亿元。其中,国家药监局官网显示,阿立哌唑口服溶液已有10家企业(含复星医药)获批药品注册证书。
据米内网数据库显示,2022年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端阿立哌唑口服溶液销售额虽然不足3000万元但增速惊人,同比增长153.59%。
(信息来源:新京报)
 
云顶新耀引进的S1P调节剂伊曲莫德在中国澳门地区申报上市
3月11日,云顶新耀宣布,中国澳门特别行政区药物监督管理局已正式受理伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的新药上市许可申请。伊曲莫德(etrasimod)是一种每日一次口服的选择性鞘氨醇-1-磷酸受体(S1PR)调节剂。2023年10月,该产品已经获美国FDA批准用于治疗中重度溃疡性结肠炎(UC)成人患者。
溃疡性结肠炎(UC)是一项造成肠胃道慢性发炎的疾病,属于炎性肠病(IBD)的一种。患者可能会有的症状包含腹泻、腹痛、血便、直肠出血、体重下降与疲劳。溃疡性结肠炎严重影响患者的生活品质,患者亟需更安全有效的口服疗法。研究表明,抑制肠道炎症是溃疡性结肠炎的治疗手段之一。
伊曲莫德是一款口服选择性S1PR调节剂,采用优化的药理学设计,与S1P受体1、4和5结合,可阻止淋巴细胞离开淋巴结,导致血液循环中加剧炎症的淋巴细胞数量减少。该产品不仅使用方便,且具有良好的安全性特征。伊曲莫德最初由Arena Pharmaceuticals公司开发,辉瑞(Pfizer)于2022年完成了对Arena公司的收购。云顶新耀于2017年从Arena公司获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化伊曲莫德的独家权利。
据云顶新耀新闻稿介绍,该公司正在亚洲地区(包括中国大陆、中国台湾地区和韩国)开展伊曲莫德的多中心3期研究。在12周诱导治疗期内,既往对至少一种常规治疗、生物制剂或Janus激酶(JAK)抑制剂治疗失败或不耐受的溃疡性结肠炎患者,每日一次服用2mg伊曲莫德或安慰剂治疗。诱导治疗期之后,伊曲莫德组在主要终点、所有关键次要终点以及其他次要终点(包括粘膜愈合、症状缓解和内镜改善)均达到了具有临床意义和统计学显著性的改善。
总体而言,伊曲莫德2mg治疗耐受性良好,安全性特征与既往该产品研究一致,未观察到新的安全性信号。在诱导期对伊曲莫德治疗有应答的患者再次随机分入每日一次服用伊曲莫德2mg组或安慰剂组,继续接受为期40周的维持期治疗。该亚洲维持期数据预计将于2024年下半年公布。
(信息来源:医药观澜)
 
全球上市
复宏汉霖曲妥珠单抗在菲律宾、泰国获批
近期,复宏汉霖自主开发和生产的汉曲优®(曲妥珠单抗,欧洲商品名:Zercepac®,澳大利亚商品名:Tuzucip®和Trastucip®)接连在泰国和菲律宾获得批准上市,商品名分别为TRAZHER®和Hertumab®,用于HER2阳性乳腺癌和胃癌的治疗。此前,汉曲优®已在新加坡、柬埔寨等东南亚国家成功获批上市。截至目前,该产品已在全球超过40个国家和地区获批上市。
目前,复宏汉霖正与KGbio在多个东南亚国家合作推进汉曲优®在该区域市场的商业化进程,为当地患者提供皇冠体育365,澳门皇冠体育:高效、安全的治疗选择,助力推动当地医疗水平的不断进步,提升优质生物药在新兴市场的可及性。
(信息来源:21经济网)
 
出海捷报!百济神州百悦泽®获FDA加速批准用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤
3月10日,百济神州宣布百悦泽®(泽布替尼)获美国FDA授予加速批准,用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗,治疗既往经过至少二线系统治疗的复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。该项适应症的加速批准是基于总缓解率和持续缓解时间,此次批准也标志着百悦泽®在美国获批第五项B细胞恶性肿瘤适应症。
此次百悦泽®获得FDA加速批准用于治疗R/R FL是基于ROSEWOOD试验(NCT03332017)中经独立审查委员会(IRC)评估的总缓解率(ORR)结果。该适应症后续的完全批准将取决于确证性试验MAHOGANY(NCT05100862)中对临床获益的验证和描述。此前FDA已授予百悦泽®用于治疗R/R FL的快速通道资格、“孤儿药”资格认定。
ROSEWOOD试验是一项全球性、随机、开放性2期研究,旨在比较百悦泽®联合奥妥珠单抗和奥妥珠单抗单药治疗,在217例既往接受过至少二线系统治疗的R/R FL患者中的治疗效果。在该研究中,经IRC评估,百悦泽®联合奥妥珠单抗组的ORR达到69%,而奥妥珠单抗单药组的ORR为46%(P=0.0012),中位随访时间约为20个月。百悦泽®联合治疗组取得了持久缓解,18个月缓解持续时间(DOR)无事件率为69%。
百悦泽®联合奥妥珠单抗耐受性良好,其安全性结果与既往研究中对该两种药物的观察结果一致。在接受百悦泽®联合奥妥珠单抗治疗的患者中严重的不良事件发生率为35%。有17%的患者由于不良事件而终止百悦泽®治疗。
除了R/R FL以外,百悦泽®在美国已获批用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者;既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤患者;既往接受过至少一种含CD20抗体治疗方案的边缘区淋巴瘤患者;以及慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤患者。百悦泽®也是首个且唯一在全球3期ALPINE试验中头对头对比伊布替尼,在R/R CLL中显示出无进展生存期(PFS)优效性的BTK抑制剂。近期发布的更长随访期数据显示,百悦泽®对比伊布替尼持续展示了PFS获益的优势。在多个主要亚组中均观察到了持续的PFS获益,包括高风险的伴有17p缺失或TP53突变的患者人群。
百悦泽®已在全球70个市场获批多项适应症,包括美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、中国、韩国和瑞士等,并正在全球开发皇冠体育365,澳门皇冠体育:适应症。截至目前,百悦泽®全球临床开发项目已在29个国家和地区入组超过5,000例受试者。
百悦泽®是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂,通过优化生物利用度、半衰期和选择性,实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征,百悦泽®已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
(信息来源:药智新闻)
 
创新眼科产品获FDA批准上市,远大医药拥有中国大陆等地区权益
3月7日,远大医药宣布其两款创新眼科产品取得重要进展。其中,激素纳米混悬滴眼液GPN00833的新药上市申请(NDA)正式获得美国FDA批准用于眼科术后抗炎镇痛,远大医药拥有该产品在中国大陆、香港和澳门地区的独家开发和商业化权利。另一款创新眼科药物GPN00884的新药临床试验申请(IND)获中国NMPA正式批准,用于延缓儿童近视进展。
GPN00833是一款激素纳米混悬滴眼液,其主要活性成分丙酸氯倍他索是一种强效的糖皮质激素,具有高效的局部抗炎活性和较强的毛细血管收缩作用,同时其纳米制剂工艺有效解决了激素产品低水溶性导致的生物利用度低及安全性风险。
根据远大医药新闻稿介绍,GPN00833本次获得美国FDA批准上市,用于眼科术后抗炎镇痛。GPN00833在国际2期临床研究和两项3期临床研究中均成功达到临床终点。临床数据显示,该产品在治疗眼科术后抗炎和镇痛方面有着显著的有效性,且安全性良好。
在中国,该产品已于2023年4月在获批开展3期临床研究,并已完成首例患者入组给药。本次GPN00833的国际进展将会进一步为中国的注册工作提供支持。
GPN00884是一款延缓近视进展的创新药。与低浓度阿托品滴眼液相比,GPN00884滴眼液无瞳孔散大效应,不会出现畏光、调节下降等不良反应,给药时段不受限制,可提高患者的依从性。
近视是全球最严重的公共卫生问题之一。据世界卫生组织发布的《世界视觉报告》所示,2020年全球近视患病人群达到26亿。儿童青少年近视呈现发病年龄早、进展快、程度深的趋势,发病率也不断攀升。
GPN00884本次在中国获批的是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增的1期临床试验,旨在评估该药物在健康受试者中单次及多次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征。
(信息来源:医药观澜)
 


行业数据
亳州市场3月13日快讯
八角:产地春果正值产新期,随着新货入市,价格走缓,行情低迷,现市场八角茴香42-44元。
紫草:属于野生资源保护品种,市场库存薄弱,受此影响,市场行情坚挺,现市场正品紫草480-500元。
天麻片:155-160元,选片170-180,走销一般。
市场茵陈:货源暂时充足,市面货源走动一般,行情震荡,现市场绵茵陈统货售价15-16元,前期货17-18元左右。
市场玄参:货量暂时充足,需求略有回升,现市场湖北统货14-15元/千克,浙江统货13-14元上下,河南统货12元上下,玄参统片货18-20元左右。
益智仁:统货要价在34-35元左右。
市场刺梨:货源充足,市场需求将逐步回升,行情暂稳,目前市场刺梨统货售价在13-15元/千克,选货售价在15-18元左右。
市场骨碎:补货源购销一般,货源以实际消化为主,行情暂稳,现市场骨碎补货质量不一售价在50-55元不等。
市场蛇床子:走动一般,货源暂时充足,货源小批量购销,行情暂稳,现市场蛇床子统货售价22-23元左右,净货售价26-27元。
市场肉豆蔻:购销一般,市面需求暂时不大,行情平稳,目前市场肉豆蔻广西统货价在55-60元左右。
(信息来源:康美中药网)
 
安国市场3月14日快讯
玫瑰花,可供货源充足,近期走销一般,货源小批量走销中,现市场甘肃玫瑰多售价在65元上下,山东玫瑰价格在60-65元之间。
赤灵芝,可供货源充足,近期商家关注力度一般,行情与前期保持平稳,现市场赤灵芝一般家种货报价在28-29元之间。
木香,近期有商家寻货,货源批量走销顺畅,行情表现坚挺,现市场木香药厂货报价在18-18.5元,能切饮片货因产区不同,喊价有所差异。
柴胡,可供货源充足,近期商家关注力度不及前期,货源多为实销,现市场柴胡药厂货售价在85-90元之间;含芦头1公分饮片货报价在110元。
川芎,前期有商家视其低价购进,带动货源走销顺畅,产区行情有所上扬,市场价随之变化,近期有所转稳,目前市场川芎报价在18元上下。
重楼,年后货源走销一般,商家关注力度不高,行情与前期保持平稳,现市场重楼统货报价在180元上下,好货价格在190-200元之间。
乌梅,可供货源充足,市场货源以小批量走销为主,低迷行情未得到改观,现市场云南产乌梅统货价格在15-16元之间,四川货生乌梅售价在17-18元之间。
麦芽,可供货源充足,近期走销一般,行情与前期保持平稳,现市场麦芽统货售价在4-4.5元之间,继续关注后期货源走销情况。
谷芽,可供货源充足,受需求量不大,货源交易量也不大,行情与前期保持平稳,现市场谷芽统货售价在7.5-8元之间。
稻芽,可供货源充足,近期走销一般,行情与前期保持平稳,现市场稻芽统货售价在5元上下,零售价在6.5元上下。
龙骨,野生资源,货源处于正常购销状态,商家关注力度一般,行情与前期保持平稳,现市场龙骨水洗软质货售价在300元。
北龙胆,年后货源走销不快,商家关注力度一般,行情表现疲软,现市场统货售价在125-135元,优质货报价在145元。
(信息来源:中药材天地网)
 
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(2024/3/15 19:21:09      阅读338次)

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